Farmaci biologici e terapie avanzate
A.A. 2025/2026
Learning objectives
I progressi scientifici nel campo dell'ingegneria genetica e della biologia cellulare e tissutale hanno
permesso lo sviluppo di nuovi prodotti medicali a base biologica che offrono opportunità di
trattamento fino a pochi anni fa inattese. L'obiettivo di questo corso è i) fornire una panoramica
generale di questa nuova frontiera della farmacologia moderna; ii) fornire competenze per
riconoscere e classificare i farmaci biologici e medicinali per le terapie avanzate (ATMPs); iii)
approfondire aspetti della normativa europea che regolamenta la classificazione, la produzione e
l'utilizzo di questi nuovi prodotti.
permesso lo sviluppo di nuovi prodotti medicali a base biologica che offrono opportunità di
trattamento fino a pochi anni fa inattese. L'obiettivo di questo corso è i) fornire una panoramica
generale di questa nuova frontiera della farmacologia moderna; ii) fornire competenze per
riconoscere e classificare i farmaci biologici e medicinali per le terapie avanzate (ATMPs); iii)
approfondire aspetti della normativa europea che regolamenta la classificazione, la produzione e
l'utilizzo di questi nuovi prodotti.
Expected learning outcomes
Al termine dell'insegnamento lo studente avrà appreso come si sviluppano nuove molecole con
attività terapeutica e le proprietà dei farmaci biologi con particolare riferimento alla conoscenza dei
meccanismi molecolari e cellulari alla base del loro funzionamento. Verranno, inoltre, acquisite
competenze in merito a normative e procedure che regolano la sperimentazione clinica
farmacologica.
attività terapeutica e le proprietà dei farmaci biologi con particolare riferimento alla conoscenza dei
meccanismi molecolari e cellulari alla base del loro funzionamento. Verranno, inoltre, acquisite
competenze in merito a normative e procedure che regolano la sperimentazione clinica
farmacologica.
Periodo: Secondo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento non può essere seguito come corso singolo. Puoi trovare gli insegnamenti disponibili consultando il catalogo corsi singoli.
Course syllabus and organization
Edizione unica
Responsabile
Periodo
Secondo semestre
Programma
1. Farmaci biologici e biotecnologici
Cenni storici, classificazione
Progettazione e produzione dei farmaci biologici e biotecnologici
Confronto tra farmaci biologici e farmaci classici
Aspetti di sicurezza
2. Farmaci biotecnologici per le malattie nel sistema nervoso centrale
Malattia di Alzheimer, Sclerosi Multipla, Emicrania
3. Farmaci biotecnologici per malattie oncologiche
Ormonoterapia
Immunoterapia
Anticorpi monoclonali
- ingegnerizzazione e produzione;caratteristiche
- Tipologie di anticorpi monoclonali: Chimerici, Umanizzati, Completamente umani
- Anticorpi bispecifici: struttura e applicazioni
- Antibody-Drug Conjugates (ADC)
- Frammenti anticorpali
- Effetti collaterali e tossicità degli anticorpi monoclonali
- Applicazioni terapeutiche
Vaccini contro il cancro
4. Farmaci con tecnologia a RNA
Introduzione su RNA interferenti e genome editing
Tipologie di farmaci a RNA, meccanismi ed applicazioni terapeutiche
- Small interfering RNA (siRNA)
- Oligonucleotidi antisenso (ASOs)
- Aptameri
- RNA terapeutici attivi sul DNA genomico: applicazioni cliniche
- Vaccini a mRNA
Formulazione, modificazioni chimiche, veicolazione, uptake e distribuzione intracellulare di RNA terapeutici
Potenziale tossicità immunogenicità e rischio mutagenico
5. Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs)
- Definizione e classificazione degli ATMPs
- Tecnologie e piattaforme per la produzione
- Iter autorizzativo per l'immissione in commercio
- Ruolo del CAT (Committee for Advanced Therapies) e del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use)
- Good Manufacturing Practices (GMP)
- Esempi di ATMPs approvati in Italia e in Europa
- Medicinali di terapia avanzata ad uso compassionevole
- Sfide etiche e di sostenibilità economica per i sistemi sanitari
Cenni storici, classificazione
Progettazione e produzione dei farmaci biologici e biotecnologici
Confronto tra farmaci biologici e farmaci classici
Aspetti di sicurezza
2. Farmaci biotecnologici per le malattie nel sistema nervoso centrale
Malattia di Alzheimer, Sclerosi Multipla, Emicrania
3. Farmaci biotecnologici per malattie oncologiche
Ormonoterapia
Immunoterapia
Anticorpi monoclonali
- ingegnerizzazione e produzione;caratteristiche
- Tipologie di anticorpi monoclonali: Chimerici, Umanizzati, Completamente umani
- Anticorpi bispecifici: struttura e applicazioni
- Antibody-Drug Conjugates (ADC)
- Frammenti anticorpali
- Effetti collaterali e tossicità degli anticorpi monoclonali
- Applicazioni terapeutiche
Vaccini contro il cancro
4. Farmaci con tecnologia a RNA
Introduzione su RNA interferenti e genome editing
Tipologie di farmaci a RNA, meccanismi ed applicazioni terapeutiche
- Small interfering RNA (siRNA)
- Oligonucleotidi antisenso (ASOs)
- Aptameri
- RNA terapeutici attivi sul DNA genomico: applicazioni cliniche
- Vaccini a mRNA
Formulazione, modificazioni chimiche, veicolazione, uptake e distribuzione intracellulare di RNA terapeutici
Potenziale tossicità immunogenicità e rischio mutagenico
5. Medicinali per Terapie Avanzate (ATMPs)
- Definizione e classificazione degli ATMPs
- Tecnologie e piattaforme per la produzione
- Iter autorizzativo per l'immissione in commercio
- Ruolo del CAT (Committee for Advanced Therapies) e del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use)
- Good Manufacturing Practices (GMP)
- Esempi di ATMPs approvati in Italia e in Europa
- Medicinali di terapia avanzata ad uso compassionevole
- Sfide etiche e di sostenibilità economica per i sistemi sanitari
Prerequisiti
È richiesta una solida conoscenza di farmacologia, biologia molecolare e biochimica per una piena comprensione degli argomenti trattati.
Metodi didattici
Lezioni frontali interattive con diapositive e video; gli studenti sono incoraggiati a frequentare e a partecipare attivamente; la discussione è promossa per verificare una corretta comprensione, stimolare il pensiero critico e migliorare le capacità comunicative. Eventuali seminari tenuti da esterni. I materiali presentati saranno resi disponibili attraverso la piattaforma ARIEL.
Materiale di riferimento
Articoli scientifici e review consigliate dal docente.
Testo: Farmaci biotecnologici e terapie avanzate. Calabrese - Molteni - Racagni Edra 2025
Testo: Farmaci biotecnologici e terapie avanzate. Calabrese - Molteni - Racagni Edra 2025
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
La verifica della preparazione consiste in un esame orale in cui viene richiesta la trattazione di tre argomenti. La durata della prova orale è mediamente di 30 minuti.
In particolare l'esame sarà volto a:
- accertare il raggiungimento degli obiettivi del corso in termini di conoscenza e capacità di comprensione;
- accertare la capacità di applicare conoscenza e comprensione e verificare l'autonomia di giudizio attraverso la discussione degli argomenti oggetto delle lezioni;
- accertare la padronanza del linguaggio specifico che attiene all'ambito della farmacologia e la capacità di esporre gli argomenti in modo chiaro e logico, con i dovuti collegamenti al contenuto di altri corsi di insegnamento del Corso di Laurea.
In particolare l'esame sarà volto a:
- accertare il raggiungimento degli obiettivi del corso in termini di conoscenza e capacità di comprensione;
- accertare la capacità di applicare conoscenza e comprensione e verificare l'autonomia di giudizio attraverso la discussione degli argomenti oggetto delle lezioni;
- accertare la padronanza del linguaggio specifico che attiene all'ambito della farmacologia e la capacità di esporre gli argomenti in modo chiaro e logico, con i dovuti collegamenti al contenuto di altri corsi di insegnamento del Corso di Laurea.
Professor(s)
Ricevimento:
su appuntamento concordato per email
INGM, Padiglione Invernizzi, Via F. Sforza 35 4 piano Ala A